细胞与基因治疗药物开发挑战及创新解决思路行业交流沙龙圆满落幕！
2023年8月16日，由广州罕见病基因治疗联盟主办“细胞与基因治疗药物开发挑战及创新解决思路行业交流沙龙（国际企业孵化器站）”在广州国际孵化器圆满落幕。来自细胞与基因治疗产业上下游的杰出企业和机构代表，齐聚一堂，共同探讨了在细胞与基因药物开发过程中所面临的难题，并分享了创新的解决思路。
图1：活动现场
精彩回顾
活动伊始，广州国际企业孵化器的副总经理胡纯对广州国际企业孵化器进行了简要介绍，他提到，经过二十年的运营和实践探索，广州国际企业孵化器广州产投集团已成功孵化多家生物医药领域的优秀企业。目前，这里已经形成了以生物医药产业为主导的产业优势，专业技术平台与高端科技人才也在这里得到了高度集聚。
图2：广州国际企业孵化器 胡纯
金斯瑞蓬勃生物的生物药发现部高级总监陈黎博士指出，抗体偶联药物 (Antibody-Drug Conjugates，ADCs)在药物发现过程中涉及诸多复杂考量因素。这包括毒素与连接子的最佳匹配度，裸抗的特异性、亲和力、渗透力以及免疫原性等因素，还有体内外的药效评价，这些都是耗时且复杂的任务。
金斯瑞已经成功构建了一站式的药效发现平台，覆盖了从靶点验证、裸抗发现、毒素-连接子偶联库、ADC偶联、体外药效检测、体内药理研究，以及成药性研究等各个环节，为药物发现提供全方位支持。
图3：金斯瑞蓬勃生物 陈黎博士
赛业生物基因治疗平台负责人任盛博士，向大家介绍了赛业生物在基因治疗药物临床前研究方面的的特色：从AI辅助定向构建模型、到运用疾病模型小鼠以及更贴近遗传性疾病基因治疗药物研究的人源化模型，再到全面且先进的药效服务平台，赛业生物已经形成了一套系统而成熟的一站式临床前研究闭环模式，高效地赋能基因治疗药物开发。
图4：赛业生物 任盛博士
蓝图生物的高级科学家高堂鑫博士分享了在为药企提供服务和进行市场调研时所发现的问题。首要问题在于难以有效递送大型基因，这已成为一个制约因素。其次，基因治疗药物需要注射大量剂量，这可能引发临床上的副作用和风险，此外，高剂量可能导致昂贵的生产成本。为了实现基因治疗药物在递送载量、靶向性和细胞内持续表达方面的目标，选择合适的调控元件可能是一个行之有效的解决方案。
图5：蓝图生物 高堂鑫博士
普瑞基准的CGT中心实验室负责人李强博士指出，免疫细胞治疗（包括CAR-T/UCAR-T、TCR-T、TIL、CAR-NK疗法）在预防肿瘤复发和转移方面具有明显的优势，特别是在近年来备受关注的实体瘤领域。然而，免疫细胞治疗在研发和临床过程中面临多个挑战，如不良事件和二次肿瘤的发生。在这种情况下，药物的生物分析显得尤为重要。
严格遵循细胞治疗指导原则，通过深入的生物分析，揭示了产品在人体内药代动力学特征（细胞），验证了给药途径和给药剂量，明确了CGT产品的治疗效果和机制。基于潜在的生物风险因素，预测了人体给药后可能的一系列免疫反应特征，同时确认了不良免疫反应（包括适应性免疫和固有免疫）的临床监测指标等一系列生物分析措施，从而显著减少了药物的潜在风险。
图7：普瑞基准 李强博士
清华珠三角研究院人工智能创新中心的黄颖博士指出，超过80%的罕见病是由基因缺陷引起的遗传性疾病，而大部分患者面临着无药可医、无术可治的局面。基因治疗在罕见病领域具有巨大的发展潜力，但由于罕见病种类多样而个体稀少、数据分散、数据互通率低，导致罕见疾病诊疗能力不足、研发能力欠缺、治疗药物昂贵。
基于这些现状，清华珠三角研究院联合赛业生物开发了罕见病数据库（RARE DISEASE DATA CENTER，RDDC），该数据库收集了全球各地的临床数据、科研成果和患者家族史等信息，为AI模型的训练提供数据支持，再由AI总结形成的模型，预测临床突变信息，旨在赋能药物开发，辅助基础研究人员、医生和患者快速查询和获取可靠的信息，提高研究、诊断和治疗的准确性。
图7：清华珠三角研究院 黄颖博士
在此次活动中，除了深入探讨了细胞基因疗法药物开发过程中的技术难题和挑战，还请到了康桥资本的投资总监高赟，进行资本市场角度的信息分享。高总揭示了过去3年全球资本市场的大幅波动，尤其是中国生物科技领域表现并不尽如人意，这与中国宏观经济增长状况密切相关。他强调企业必须合理管理现金流，做好融资的预期和规划。国内外行业标杆企业的业绩数据提示，CXO企业近阶段拓展海外业务，可能会带来高速的增长点。当前资本市场倾向于保持稳健态度，因此企业需要深入调研市场，明确目标并清晰定位，将投资用于关键领域，从而更好地实现商业价值的实现。
图8：康桥资本 高赟
在本次细胞与基因治疗药物开发挑战及创新解决思路行业交流沙龙中，来自各方的精英代表充分分享了他们的研发成果、平台特色，并积极交流了宝贵的经验。这次交流对于细胞与基因治疗药物开发领域具有重要意义。细胞与基因治疗作为生物医药领域的前沿领域，其道路必然充满了各种挑战和风险。我们坚信，通过大家的努力和不断进步，将能够推动遗传性疾病和罕见疾病药物开发取得更大的进展，为人类福祉做出积极贡献。
图9：现场互动及分享嘉宾合影留念